GBT präsentiert Daten auf 15. Annual Scientific Conference on Sickle Cell and Thalassemia

SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, Oct. 28, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) — Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT), gab heute seine Teilnahme an der 15. Annual Scientific Conference on Sickle Cell and Thalassemia (ASCAT) und der 1. EHA European Sickle Cell Conference, die online vom 26. bis 31. Oktober 2020 stattfinden. Es wurden zwei Abstrakte für die Präsentation akzeptiert, darunter reale Daten zur Wirksamkeit von Oxbryta^® (Voxelotor)-Tabletten bei der Behandlung der Sichelzellkrankheit (SZK).
GBT legt den Schwerpunkt darauf, die Ursache der Sichelzellkrankheit anzugehen, um den Krankheitsverlauf zu verändern und schließlich die schweren und lebensbedrohlichen Komplikationen abzumildern, die häufig zu dauerhaften Schädigungen und einem vorzeitigen Tod führen“, so Ted W. Love, M.D., President und CEO von GBT. „Wir freuen uns, an der ASCAT 2020 teilzunehmen, wo wir Daten zur Wirksamkeit aus der realen Welt präsentieren, die zeigen, dass die Vorteile der Behandlung von Sichelzellpatienten mit Oxbryta den Ergebnissen unserer Phase-3-HOPE-Studie entsprachen.“Die zwei bei der Konferenz präsentierten Abstrakte bieten mehr Einblick in die Sicherheit und Wirksamkeit von Oxbryta:Eine retrospektive Übersichtsstudie in Diagrammform zur Beurteilung der realen Wirksamkeit von Voxelotor auf der Grundlage von Daten aus den ersten Monaten nach der Zulassung durch die US-amerikanische FDA. In einer Diagramm-Stichprobe von 56 Patienten mit SZK erhöhte Voxelotor das Hämoglobin im Durchschnitt um mehr als 1 g/dl und senkte die Hämolysemarker auf ein Niveau, das den Ergebnissen der randomisierten kontrollierten HOPE-Studie entsprach. Es gibt auch Hinweise darauf, dass die Voxelotor-Behandlung mit einer Verbesserung wichtiger Symptome der SZK wie Schmerzen und Müdigkeit sowie anderer Aspekte der Lebensqualität verbunden war.Der Fallbericht eines SZK-Patienten, der mit Voxelotor behandelt wurde, nachdem sein Hämoglobinspiegel stark gesunken war und der in Verbindung mit einem Krankenhausaufenthalt wegen COVID-19 nicht auf eine Erythrozytentransfusion ansprach. In diesem Fall verbesserten sich das Hämoglobin und der allgemeine klinische Status des Patienten durch die Voxelotor-Behandlung rasch, wodurch Austauschtransfusionen vermieden, Erythrozytenkonzentrate eingespart und die Exposition des medizinischen Personals gegenüber COVID-19 verringert werden konnten – alles wichtige Aspekte in dieser Zeit der Pandemie und der begrenzt verfügbaren Blutkonserven.Details der ASCAT-Präsentationen:Mittwoch, 28. Okt.
Abstrakt-Sitzung: Neue Therapien
Real-World Effectiveness of Voxelotor for the Treatment of Sickle Cell Disease: A Chart Review Study (Reale Daten zur Wirksamkeit von Voxelotor bei der Behandlung der Sichelzellkrankheit: Übersichtsstudie in Diagrammform)
Referent: Kenneth Bridges, M.D., GBT
Uhrzeit: 11 Uhr WEZVirtuelle Präsentation im Poster Room
Sickle Cell Anemia and COVID-19: Use of Voxelotor to Avoid Transfusion (Sichelzellanämie und COVID-19: Verwendung von Voxelotor zur Vermeidung von Transfusionen)
Referent: William B. Ershler, M.D., Inova Schar Cancer InstituteAußerdem wird GBT auf der ASCAT am Montag, den 26. Oktober, von 19-20 Uhr WEZ ein pädagogisches Online-Symposium veranstalten: „Getting to the Root Cause: Understanding the Devastating Impact of SCD on Patients“ (Der Ursache auf den Grund gehen: Die verheerenden Auswirkungen von SCD auf Patienten verstehen). Das Symposium umfasst Vorträge von Caterina Minniti, M.D., Professorin für klinische Medizin und Pädiatrie am Einstein College of Medicine und Leiterin des Sickle Cell Center for Adults am Montefiore Medical Center, sowie von Bart Biemond, M.D., Ph.D., Professor für innere Medizin und Hämatologe an der Faculty of Medicine der Universität Amsterdam. Weitere Informationen über das Symposium, die für registrierte Teilnehmer der ASCAT-Konferenz zur Verfügung stehen, sind im Konferenzprogramm zu finden.Zeitgleich mit ASCAT veröffentlichte GBT heute einen umfassenden Bericht mit dem Titel „Overview of the Sickle Cell Disease Environment in Select European Countries“ (Überblick über das Umfeld der Sichelzellkrankheit in ausgewählten europäischen Ländern), um das Bewusstsein über SZK in Europa zu fördern. Der Bericht basiert auf Forschungsdaten aus fünf europäischen Ländern und erörtert die Belastung von Patienten, Angehörigen und Gesundheitssystemen durch die Krankheit. Darüber hinaus untersucht der Bericht die bestehenden Bemühungen der öffentlichen Politik zur Bewältigung und Abmilderung der Herausforderungen, denen Menschen mit SZK ausgesetzt sind. SZK ist eine der am weitesten verbreiteten genetischen seltenen Krankheiten in Europa, und trotz der klinischen Erkenntnisse über die SZK ist die geschätzte Lebenserwartung von daran Erkrankten deutlich geringer als im europäischen Durchschnitt, was auf die dringende Notwendigkeit hinweist, die Qualität der Versorgung dieser Patienten zu verbessern.Über die SichelzellkrankheitÜber Oxbryta^® (Voxelotor) TablettenIn Anerkennung des dringenden Bedarfs an neuen SZK-Behandlungen gewährte die FDA Oxbryta den Status Breakthrough Therapy (bahnbrechende Therapie), Fast Track (beschleunigte Zulassung), Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene Krankheiten) sowie Rare Pediatric Disease (seltene pädiatrische Erkrankung) für die Behandlung von Patienten mit SZK. Außerdem erhielt Oxbryta den Status Priority Medicines (PRIME) von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), und die Europäische Kommission wies Oxbryta als Orphan-Medikament für die Behandlung von Patienten mit SZK aus.GBT plant, behördliche Zulassungen zur Erweiterung der potenziellen Verwendung von Oxbryta in den Vereinigten Staaten für die Behandlung der SZK bei Kindern im Alter von 4 bis 11 Jahren und zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei SZK bei Menschen ab 12 Jahren in Europa zu beantragen.Wichtige SicherheitsinformationPatienten, die Austauschtransfusionen erhalten, sollten mit ihrem Arzt über mögliche Schwierigkeiten bei der Interpretation bestimmter Bluttests unter Einnahme von Oxbryta sprechen.Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Oxbryta gehören Kopfschmerzen, Durchfall, Magen-(Bauch-)schmerzen, Übelkeit, Müdigkeit, Hautausschlag und Fieber. Dies sind nicht alle der möglichen Nebenwirkungen von Oxbryta. Vor der Einnahme von Oxbryta sollten die Patienten ihren Arzt über ihre sämtlichen Erkrankungen informieren, insbesondere, ob sie Leberprobleme haben, schwanger sind oder planen, schwanger zu werden, da nicht bekannt ist, ob Oxbryta dem ungeborenen Baby schaden kann, ob sie stillen oder planen, zu stillen, da nicht bekannt ist, ob Oxbryta in die Muttermilch übergehen oder einem Baby schaden kann. Patienten sollten während der Behandlung mit Oxbryta und mindestens zwei Wochen nach der letzten Dosis nicht stillen.Patienten sollten ihren Arzt über alle Medikamente informieren, die sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und pflanzlicher Präparate. Einige Arzneimittel können die Wirkungsweise von Oxbryta beeinträchtigen. Auch Oxbryta kann die Wirkungsweise von anderen Arzneimitteln beeinträchtigen.Patienten wird geraten, sich von ihrem Arzt über Nebenwirkungen aufklären zu lassen. Nebenwirkungen können unter der Nummer 1-800-FDA-1088 an die FDA gemeldet werden. Nebenwirkungen können auch an Global Blood Therapeutics unter der Nummer 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU) gemeldet werden.Vollständige Informationen zur Verschreibung von Oxbryta finden Sie unter Oxbryta.com.Über Global Blood TherapeuticsZukunftsgerichtete AussagenReferenzenWebsite der Centers for Disease Control and Prevention. Sickle Cell Disease (SCD). https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html. Abgerufen am 3. Juni 2019.Europäische Arzneimittelagentur. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125. Abgerufen am 12. Juni 2020.Website des National Heart, Lung, and Blood Institute. Sickle Cell Disease. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease. Abgerufen am 5. August 2019.Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760. Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.Verschreibungsinformationen zu Oxbryta (Voxelotor)-Tabletten. South San Francisco, Kalifornien, Global Blood Therapeutics, Inc.; November 2019.Kontakt:
Steven Immergut
GBT
+1 650-410-3258
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