PRAヘルスサイエンス、RACE法小児がん要件に移行準備完了
ノースカロライナ州ローリー発, June 19, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) — 2007～2017年の期間、米国食品医薬品局 (U.S. Food and Drug Administration) 1は78件の成人がん治療新薬を承認したが、このうち小児がんへの有効性を判定された治療薬はなかった。
8月18日にRACE (Research to Accelerate Cures and Equity for Children Act) 法が施行されると、この状況は変わることになる。2017年に議会を通過したRACE法は、既存のPREA (Pediatric Research Equity Act) を改正したもので、希少疾病医薬品 (オーファンドラッグ) 指定のがん治療薬に対するPREA要件免除が廃止される。新しい法律では、成人がん治療用の新薬と生物製剤に小児用医薬品評価を義務付け、小児がんの増殖/進行に極めて関連性の高い分子標的を定めるよう求めている。PRAヘルスサイエンス (PRA Health Sciences) などの臨床試験受託企業と小児科研究スペシャリストには、小児がん症状に必要な試験を委託する製薬会社とバイオテクノロジー企業へのサポートが求められる。「RACE法施行まで残り60日となりました。当社では、小児がん試験計画を急ピッチで作成しました」と、PRAヘルスサイエンス小児臨床開発センター (The Center for Pediatric Clinical Development) VPのマーク･ソレンティーノ博士 (Dr. Mark Sorrentino) は述べている。「PRAでは、RACE法が2017年に議会を通過した後から準備を進めてきました。そのため、小児がん試験実施を目指すクライアントや治験依頼者をすばやく、効果的にサポートできます。また、社内に高度な資格認定チームを設立し、小児試験計画の作成と実施に実践的なコンサルティングを提供しています。」PRAの小児臨床開発センターとRACE法施行対策チームには、ソレンティーノ博士のほか、学術担当VP兼小児科エキスパートのマーティン･デリンジャー-クレーマー博士 (Dr. Martine Dehlinger-Kremer)、小児戦略シニア担当のジャッキー･ホワイトウェイ博士 (Dr. Jacqui Whiteway)、LLB Dipのジョー･デューハースト (Jo Dewhurst)、MSN、APRN、CNP-Pediatricsの小児戦略担当のミッシー･ハンセン (Missy Hansen) などが参画している。このほか、数十名のPRA研究者と小児科専門医を擁する専門チームは、小児臨床開発分野での経験を結集して、RACE法対応策をサポートする準備を整えている。 「保護者と小児がん専門医は、子供たちの治療を安全に実施して、小児患者が効果的にがんと闘えることを確信する必要があります」と、デリンジャー-クレーマー博士は述べている。「RACE法は、医薬品開発者、研究者、医療チームが総力で、子供たちとその家族に最適な治療法を発見し、個々の患者に合わせて治療法を開発できるよう後押しするものです。」ホワイトペーパー: Parents as Gatekeepers for Children with Cancer (小児がん患者管理を担う保護者)詳細情報: RACE法、今年8月に施行。知っておくべき情報。ビデオ: PRAエキスパートによるRACE法詳細情報。 RACE法が施行されると、小児がんを対象とする医薬品開発業者に臨床試験が義務付けられる。1980年以降、小児用に承認されたがん治療薬は4件のみ2小児がんを対象とするがん研究に割り振られる資金は総額のわずか4%のみ3FDAが承認したがん治療薬では、成人を対象とした最初の臨床試験から小児を対象とした最初の臨床試験まで平均6.5年かかっている4稀少な疾患ではあるが、毎日46人の子供たちががんの診断を受けている5。その保護者、家族、医療チームは、小児がん症状に適したさらに多くの治療法を求めている「研究の側面から、子供たちの命を救うためにできることは数多くあります。」と、ソレンティーノ博士は述べている。「PRAは、最近5年間に130件以上の小児科試験を実施してきました。PRAは子供たちと保護者に対して、特に患者を念頭により迅速かつ安全に取り組み、最年少の患者に効果的な治療の選択肢を開発することを約束します。これには、チーム内で医薬品開発業者と研究者が能力を結集して取り組むことが必要です。当社は、この課題に向けて準備ができています。」RACE法について詳しくは、https://prahs.com/centers/the-center-for-pediatric-clinical-development/race-actを閲覧されたい。PRA小児がんエキスパートに相談を希望される方は、https://prahs.com/contact/capabilitiesまで連絡されたい。PRAヘルスサイエンスについてPRAヘルスサイエンス (PRA Health Sciences) は、収益において世界最大規模のグローバルな医薬品開発業務受託機関であり、バイオテクノロジーおよび製薬業界が、臨床開発およびデータソリューションサービスの多くを外部委託している。PRAのグローバルな臨床開発プラットフォームには、北米、ヨーロッパ、アジア、中南米、南アフリカ、オーストラリア、および中東を拠点とする75以上のオフィスが含まれ、世界中に17,500人以上の従業員を擁している。2000年以降、PRAは世界中で約4,000件の臨床試験に参加している。さらに、同社が参加した主試験と副試験により、95点を超える医薬品が米国食品医薬品局 (U.S. Food and Drug Administration) や国際規制機関によって承認された。PRAについて詳しくは、www.prahs.comを参照されたい。投資家向けの問い合わせ先: InvestorRelations@prahs.com報道関係者向けの問い合わせ先: コミュニケーションおよび広報担当ディレクター、ローリー･ハースト (Laurie Hurst)
hurstlaurie@prahs.com | +1 (919) 786-8435関連資料Hwang T.J., et al. Pediatric trials for cancer therapies with targets potentially relevant to pediatric cancers (小児がんと関連性の高い標的を使ったがん治療の小児試験)、Journal National Cancer Institute (2020) 112(3): djz207Coalition Against Childhood Cancer (小児がんに対する協力的取り組み)、Childhood Cancer Fact Library (2017) https://cac2.org/childhood-cancer-fact-library-2017/#:~:text=Since%201980%2C%20only%20four%20drugs,use%20in%20high%2Drisk%20neuroblastoma.https://nationalpcf.org/facts-about-childhood-cancer/Dylan V. Neel, David S. Shulman, Steven G. DuBois. Timing of first-in-child trials of FDA-approved oncology drugs (FDA認証済みがん治療薬の初回小児試験のタイミング)、European Journal of Cancer, 2019; 112: 49 DOI: 10.1016/j.ejca.2019.02.011。www.childrenscause.org
