PRA罕见疾病中心推出工具包，以识别和降低罕见疾病临床项目风险
北卡罗来纳州罗利市, March 24, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) — PRA Health Sciences（纳斯达克股票代码：PRAH）今日宣布推出以患者为中心的试验开发工具包，现已可供专注于罕见病临床开发的试验申办方使用。该工具包由PRA罕见病中心与PRA罕见病咨询委员会（RDAC）和其他患者利益相关方共同开发，包括四项数字资源，旨在降低罕见病临床试验中经常出现的风险。该工具包还引入并确认了促进试验参与度的以患者为中心的新做法。
这款以患者为中心的试验开发工具包免费提供，可通过以下网站下载：https://prahs.com/insights/patient-centric-trial-development-toolkit。
PRA Health Sciences罕见病中心高级副总裁Scott Schliebner（公共卫生学硕士）表示：“该工具包的主要目的是指导申办方在开发临床试验时更加注重以患者为中心的方法。例如，该工具包中包含一个风险评估工具，临床开发团队可以使用该工具来识别影响临床项目效率的风险。识别到的风险通常是参与者的现实负担，该工具为申办方提供了减轻风险的策略和解决方案以供考虑。”
PRA的罕见病专家和RDAC成员认识到，在罕见病临床开发中，以患者为中心的结构化工具在可用性方面存在缺口。罕见病患者、患者利益倡导者和行业领导者与PRA合作并协商，开发出以患者为中心的试验开发工具包，包括四个部分：
- 以患者为中心的方案风险评估工具：这是一种交互式、基于电子表格的工具，使申办方能够快速识别潜在风险，在开发过程的各个阶段跟踪风险评估的演进，并确定潜在的风险缓解策略。
- 快速参与负担调查工具：一份简单易用的问卷开发指南，可帮助申办方和患者利益倡导者根据临床试验的具体情况制定出针对患者和看护者的快速调查。这一工具的目的是帮助申办方通过患者直接参与来量化临床计划的风险。
- 患者参与价值档案：本工具概述了从现有文献中获得的参与试验开发过程的投资回报率/收益证据，并提供了PRA罕见病中心的说明性案例研究。
- “如果有意参与临床试验，您需要了解哪些情况：罕见疾病患者和看护者指南”：帮助潜在参与者确定参与试验可能遇到的障碍，并帮助他们请求支持以参与并坚持试验。
RDAC成员、LSG基金会研究与策略总监Tracy Dixon-Salazar博士表示：“与更常见的适应症相比，罕见病患者和相关试验面临着独特挑战。作为罕见病患者的利益倡导者，我赞赏PRA为病人及其家庭护理人员提供的真诚呵护。通过与申办方和罕见病社区共享这些资源，PRA又迈出了一步，使临床研究的普及性得以提升，并确保在制定临床试验计划时将患者及其家人放在首位。”
RDAC成员、COMBINEDBrain创始人兼董事Terry Jo Bichell表示：“PRA真诚专注于以患者的体验为先。为患者提供空口应酬和小幅优惠很容易，但PRA所做的是真正深入探究参与临床试验对于患者及其家人的意义。即使患者想得到一种新的治疗方法，参与试验仍是一个带来压力、恐惧且耗费时间的过程。PRA正在努力了解这一点并做出改善。”
虽然以患者为中心的试验开发工具包确以减轻患者参与临床研究的负担为关注重点，但对于申办方来说也有多项关键益处，如避免与效率低下、高试验退出率、方案修改以及无法按时完成试验相关的重大成本。
如需详细了解临床开发中以患者为中心的重要性或下载工具包，请访问https://prahs.com/centers/center-for-rare-disease/trial-development-toolkit。
有关罕见病中心的更多信息，请访问 https://prahs.com/centers/center-for-rare-disease 。
PRA Health Sciences简介
按营业收入计算，PRA Health Sciences是全球领先的全球合同研究机构之一，为生物技术和制药行业提供外包临床研发和数据解决方案服务。PRA的全球临床研发平台遍及北美、欧洲、亚洲、拉丁美洲、非洲、澳大利亚和中东，办公机构达到75个以上，在全球拥有约1.9万名员工。自2000年以来，PRA已参与了世界各地约4000项临床试验。此外，PRA还参与了众多关键性或支持性试验，超过95种产品由此获得了美国食品药品管理局和国际监管机构批准。要了解有关PRA的更多信息，请访问www.prahs.com。
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