云顶新耀公布国家药品监督管理局药品审评中心公示Nefecon为拟突破性治疗品种
中国上海, Dec. 02, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) — 云顶新耀 (HKEX 1952.HK)， 是一家专注于创新药研发及商业化的生物制药公司，致力于满足大中华区及亚洲其它市场未被满足的医疗需求，今日公布国家药品监督管理局药品审评中心在其官网上公示Nefecon为拟突破性治疗品种，Nefecon是云顶新耀引进开发用于治疗IgA肾病的创新药物。Nefecon 是布地奈德的口服靶向释放制剂，有潜力成为首个治疗 IgA 肾病的新药，目前正在开展一项全球3期临床研究NefIgArd，评估其对原发性IgA肾病患者的疗效和安全性。 云顶新耀目前正在招募中国IgA肾病患者加入NefIgArd临床研究，以支持Nefecon在中国的注册审批。云顶新耀的合作伙伴Calliditas Therapeutics AB （“Calliditas”，纳斯达克股票代码：CALT)于2020年11月8日公布了全球NefIgArd临床试验A部分获得良好结果，结果显示该试验Nefecon达到了其主要终点，在治疗9 个月后，患者的尿蛋白肌酐比率（或蛋白尿）在统计学上显著降低，在治疗 12 个月后，指标有了显著的持续性改善。此外，Nefecon已被美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）认定为治疗IgA肾病的孤儿药物。云顶新耀内科领域首席医学官朱正缨博士表示:“药品审评中心公示Nefecon为拟突破性治疗品种药物，我们深受鼓舞，这将使其有潜力成为中国约200万人IgA肾病患者的首个治疗药物。我们将积极支持配合药品审评中心的工作，尽快将这种创新疗法应用于中国患者。”云顶新耀首席执行官薄科瑞博士表示：“ Nefecon全球临床与注册工作进展迅速，在短短几个月内就取得了显著进展，包括NefIgArd 3期全球临床研究良好结果的公布，实现中国首例患者临床用药，持续开展NefIgArd临床招募，包括此次公示为拟突破性治疗品种药物。我们对此临床进展倍感振奋，我们将致力于加快Nefecon的后期研究，以便将这种创新疗法尽快带给中国的IgA肾病患者。”最新修订的《药品注册管理办法》将突破性治疗药物纳入优先审评审批的适用范围及条件，这有助于加快中国针对严重疾病开发新药，尤其是针对那些尚无现有疗法，或者有初步证据显示比现有疗法更具优势的新药解决方案。有关 NefeconNefecon 是布地奈德的口服靶向释放制剂，其有潜力成为首个用于治疗 IgA 肾病的药物。 Nefecon 这种新剂型，可将布地奈德特异性递送至回肠的派尔集合淋巴结处（负责产生分泌性免疫球蛋白 A ）。云顶新耀的合作伙伴 Calliditas Therapeutics AB （纳斯达克股票代码：CALT ） 开展的一项随机、双盲的3 期临床研究证实，与安慰剂比较， Nefecon 可显著降低蛋白尿并稳定肾小球滤过率（ eGFR ）。 Nefecon 已被美国 FDA 和欧盟 EMA 授予用于治疗 IgA 肾病的孤儿药资格。 2019 年 6 月，云顶新耀与 Calliditas 签订了一份独家特许权使用许可协议，授权云顶新耀在中国（包括香港、澳门、台湾地区）和新加坡开发和商业化 Nefecon。关于IgA肾病IgA 肾病是导致慢性肾脏病（ CKD ）和肾功能衰竭的主要病因，是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病。 IgA 肾病患者的主要特点是存在循环和肾小球免疫复合物。该免疫复合物含有半乳糖缺陷型 IgA1 （可被 IgG 自身抗体直接作用于铰链区域的 O- 聚糖）和 C3 。 IgA 肾病进展会伴发肾小球硬化、肾间质纤维化、肾功能不全、蛋白尿和高血压。其中 50% 的 IgA 肾病患者在 30 年内会发展为终末期肾病（ ESRD ）。 ESRD 的标准治疗是透析或肾移植，这给患者造成了巨大的健康经济负担，并显著影响生活质量。目前中国乃至全球都尚无获批治疗 IgA 肾病的药物。有关云顶新耀云顶新耀是一家专注于创新药开发及商业化的生物制药公司，致力于满足大中华区及其它亚洲市场未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在国内外高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制(CMC) 、业务发展和运营方面拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造了 8 款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肿瘤、自体免疫性疾病、心肾疾病和感染性疾病。欲知详细信息，请访问公司网站： www.everestmedicines.com.联系人：美国及欧洲媒体:
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